Krystal Biotech re?oit un avis positif de la part du Comit? p?diatrique de l’EMA pour son plan d’investigation p?diatrique sur B-VEC pour le traitement de l’?pidermolyse bulleuse dystrophique – Bio Tech Winners

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Last Updated on September 22, 2022 by GlobeNewsWire

o La Soci?t? est sur la bonne voie pour soumettre sa demande de mise sur le march? europ?en au 4e trimestre 2022

o Aucune ?tude suppl?mentaire n’est requise

PITTSBURGH, 23 sept. 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Krystal Biotech, Inc. (la <>) (NASDAQ : KRYS), chef de file de la th?rapie g?nique redosable, a annonc? aujourd’hui que le Comit? p?diatrique (PDCO) de l’Agence europ?enne des m?dicaments (EMA) a ?mis un avis positif pour le plan d’investigation p?diatrique (PIP) sur beremagene geperpavec (B-VEC) pour le traitement de l’?pidermolyse bulleuse dystrophique.

Dans le cadre du processus r?glementaire pour l’enregistrement de nouveaux m?dicaments en Europe, l’EMA exige des entreprises qu’elles fournissent un PIP d?crivant leur strat?gie d’investigation sur le nouveau m?dicament au sein de la population p?diatrique. Un PIP approuv? est une condition pr?alable au d?p?t d’une demande d’autorisation de mise sur le march? (AMM). Cet avis positif est bas? sur le programme d’innocuit? non clinique portant sur B-VEC ainsi que sur les donn?es des ?tudes cliniques men?es aux ?tats-Unis qui seront incluses dans la prochaine AMM.

<>, a d?clar? Suma Krishnan, pr?sidente de la recherche et du d?veloppement.

Sur la base de cet avis positif, la Soci?t? serait ?ligible ? deux ann?es suppl?mentaires d’exclusivit? commerciale dans l’UE, en plus de l’exclusivit? de dix ans sur le march? europ?en apr?s l’approbation de mise sur le march? dans l’UE.

La Food and Drug Administration (FDA) des ?tats-Unis et l’EMA ont chacune accord? la d?signation de m?dicament orphelin ? B-VEC pour le traitement de l’EBD. La FDA a accord? ? B-VEC la d?signation <> de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT – th?rapie avanc?e de m?decine r?g?n?rative) et la d?signation de Rare Pediatric Disease (maladie p?diatrique rare) pour le traitement de l’EBD. B-VEC est ?ligible pour recevoir un Priority Review Voucher (PRV – droit d’acc?s ? un examen prioritaire) apr?s approbation de B-VEC aux ?tats-Unis. L’EMA a accord? l’?ligibilit? en tant que PRIority MEdicines (PRIME – m?dicament prioritaire) ? B-VEC pour le traitement de l’EBD.

? propos de l’?pidermolyse bulleuse dystrophique (EBD)L’EBD est une maladie rare et grave qui affecte la peau et les tissus muqueux. Elle est caus?e par une ou plusieurs mutations dans un g?ne appel? COL7A1, responsable de la production du collag?ne prot?ique de type VII (COL7) qui forme des fibrilles d’ancrage liant le derme (couche interne de la peau) ? l’?piderme (couche externe de la peau). L’absence de fibrilles d’ancrage fonctionnelles chez les patients atteints d’EBD conduit ? une peau extr?mement fragile qui forme des cloques et se d?chire ? cause de frottements l?gers ou de traumatismes. Les patients atteints d’EBD souffrent de plaies ouvertes, conduisant ? des infections cutan?es, ? une fibrose pouvant provoquer la fusion des doigts et des orteils, et finalement ? un risque accru de d?velopper une forme agressive de carcinome ?pidermo?de qui, dans les cas graves, peut ?tre mortelle.

? propos de B-VECB-VEC est une th?rapie g?nique exp?rimentale, non invasive, topique et redosable con?ue pour livrer deux copies du g?ne COL7A1 lorsqu’il est appliqu? directement sur les plaies caus?es par l’EBD. B-VEC a ?t? d?velopp? pour traiter l’EBD au niveau mol?culaire en fournissant aux cellules cutan?es du patient le mod?le pour fabriquer des prot?ines COL7 normales, s’attaquant ainsi au m?canisme fondamental causant la maladie.

? propos de Krystal Biotech, Inc.Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ : KRYS) est une soci?t? sp?cialis?e dans les th?rapies g?niques ? un stade crucial qui tire parti de sa plateforme exclusive de th?rapie g?nique redosable et de ses capacit?s de fabrication internes pour d?velopper des m?dicaments qui changent la vie des patients atteints de maladies graves, y compris de maladies rares de la peau, du poumon et d’autres domaines. Pour tout compl?ment d’information, veuillez consulter http://www.krystalbio.com et suivre @KrystalBiotech sur LinkedIn et Twitter.

?nonc?s prospectifsToute d?claration contenue dans le pr?sent communiqu? de presse concernant les attentes, plans et perspectives futurs de la Soci?t?, y compris les d?clarations portant sur le moment de la soumission de la demande d’autorisation de mise sur le march? de la Soci?t? et autres affirmations contenant les termes <>, <>, <>, <>, <>, <>, <>, <>, <>, <>, <>, <>, <>, <>, <>, <> ainsi que l’usage du futur ou du conditionnel et d’autres expressions similaires, constituent des ?nonc?s prospectifs au sens des dispositions relatives ? la sph?re de s?curit? de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les r?sultats r?els peuvent diff?rer sensiblement de ceux indiqu?s dans ces ?nonc?s prospectifs en raison de divers facteurs importants, y compris : les incertitudes associ?es ? l’examen r?glementaire des essais cliniques et des demandes d’approbations de mise sur le march?, la disponibilit? ou le potentiel commercial des produits candidats, y compris B-VEC, le caract?re suffisant des ressources de tr?sorerie de la Soci?t? et la n?cessit? d’un financement suppl?mentaire, ainsi que d’autres facteurs importants tels que d?crits dans la rubrique <> (Facteurs de risque) des rapports annuels et trimestriels de la Soci?t? d?pos?s aupr?s de la Securities and Exchange Commission des ?tats-Unis. En outre, les ?nonc?s prospectifs contenus dans le pr?sent communiqu? de presse repr?sentent le point de vue de la Soci?t? ? la date de celui-ci. La Soci?t? pr?voit que les ?v?nements et d?veloppements ult?rieurs soient susceptibles d’entra?ner un changement de son point de vue. Toutefois, si la Soci?t? peut choisir d’actualiser ces ?nonc?s prospectifs ult?rieurement, elle d?cline express?ment toute obligation de le faire. Ces ?nonc?s prospectifs ne doivent pas ?tre consid?r?s comme repr?sentant le point de vue de la Soci?t? ? une date ult?rieure ? celle du pr?sent communiqu? de presse.

CONTACT :Investisseurs et m?dias :Meg DodgeKrystal Biotechmdodge@krystalbio.comSource : Krystal Biotech, Inc.



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